(Il Sole 24 Ore Radiocor) – Seconda battuta d’arresto in ambito clinico nel giro di una settimana per Novartis: dopo aver sospeso gli studi su una terapia cellulare sperimentale per le malattie autoimmuni, dopo il decesso di tre pazienti, la casa farmaceutica ha annunciato che un farmaco sperimentale non è riuscito a ridurre il rischio cardiovascolare in uno studio clinico nella fase finale dei test. Così a Zurigo il titolo cede il 2,4%, registrando il calo più marcato degli ultimi quattro mesi mentre da inizio anno il titolo aveva guadagnato il 14%.
Nel dettaglio la società ha dichiarato che lo studio in fase avanzata sul farmaco pelacarsen non ha raggiunto il suo obiettivo primario, ovvero ridurre il rischio di eventi cardiovascolari — come decessi, infarti e ictus — rispetto al placebo. Il farmaco ha effettivamente ridotto nel sangue i livelli di una particella che trasporta il colesterolo, nota come lipoproteina, ma questo non si è tradotto, come previsto, in una riduzione del rischio cardiovascolare, ha spiegato Novartis.
«Questi non sono i risultati che speravamo di ottenere, ma forniscono importanti evidenze che migliorano la comprensione scientifica del rapporto tra la riduzione della Lp(a) e gli esiti cardiovascolari e potrebbero contribuire a orientare futuri approcci alla gestione del rischio cardiovascolare», ha dichiarato Shreeram Aradhye, Chief Medical Officer di Novartis. Il fallimento rappresenta una battuta d’arresto significativa per le aspettative che il farmaco potesse inaugurare un nuovo approccio alla prevenzione delle malattie cardiovascolari.
«Questo mette in discussione la possibilità che qualsiasi terapia in grado di ridurre la Lp(a) possa alla fine dimostrare un beneficio cardiovascolare», sottolineano gli esperti di Jefferies. Gli analisti consideravano il pelacarsen un potenziale blockbuster, con stime di vendite di picco comprese tra circa 1,5 miliardi di dollari secondo Ubs e 5,4 miliardi secondo Jefferies, anche se la banca d’investimento attribuiva al farmaco soltanto una probabilità di successo del 30%. Novartis aveva stimato che l’opportunità complessiva del mercato superasse i 5 miliardi di dollari.
Adesso il prossimo grande banco di prova per la pipeline sarà un trattamento sperimentale iniettabile progettato per intervenire sulla causa genetica della DM1 (distrofia miotonica di tipo 1), una malattia che provoca progressiva perdita muscolare, anziché limitarsi a trattarne i sintomi. E a tal proposito dalle sale operative fanno notare come il trattamento, del-desiran, è inoltre il fulcro dell’acquisizione di Avidity da parte di Novartis, del valore di 12 miliardi di dollari.